Болезнь Паркинсона (БП) — прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, в основе которого лежит гибель дофаминэргических нейронов головного мозга, приводящая сначала к тремору и мышечной ригидности, а затем к нарушению постуральных рефлексов и движений во всем теле. Для лечения используется заместительная терапия дофамином (леводопа) — пациенты вынуждены принимать его длительное время. Поскольку количество погибших дофаминэргических нейронов восполнить невозможно, то болезнь прогрессирует и не существует на сегодняшний день возможножсти воздействовать на этот процесс.
Клеточная терапия БП в клинике разрабатывается последние 15 лет [1] и направлена на замещение дефектных нейронов чёрной субстанции (ЧС) новыми — дофамин-продуцирующими. В качестве клеточно-ткаевого трансплантата в клинике используется (сейчас — уже повсеместно) зачаток ЧС или мезенцефалон человеческих эмбрионов 7-10 недель гестации.
Более 10 лет назад была запущена международная программа по нейротрансплантации для лечения нейродегенеративных заболеваний (в том числе и БП) — NECTAR. Совсем недавно, подводя некоторые итоги работы программы было констатировано, что нейротрансплантация для лечения БП малоэффективна, зачастую сравнима с эффектом плацебо и экономически не сопопставима с клиническим результатом. Пересаженные клетки часто быстро гибнут, выработка дофамина прекращается, что возможно связано с отторжением трансплантата, ишемическим некрозом и глиозом трансплантата. Эти результаты негласно блокировали широкое клиническое применение метода. Тем не менее, результаты ограниченных клинических исследований продолжают публиковаться.
Так в исследовании Freed [2] было показано приживление трансплантата, продукция дофамина и некоторое клиническое улучшение (моторики) в группе пациентов моложе 60 лет. Однако, результаты последнего исследования Olanow [3] по билатеальной трансплантации ЧС не продемонстрировали никакой клинического улучшения у пациентов по сравнению с плацебо.
Новое исследование группы Freed было проведено на 40 добровольцах с БП. Пациенты были разделены на две группы с одинаковой изначальной степенью поражения клеток мозга в возрастной категории порядка 60 лет. Пациенты не принимали специфического лечения (леводопа). Первой группе пациентов производилась интрацеребральная имплантация культуры фетальных клеток ЧС, а контрольной плацебо-операция. Эффективность лечения определялась временем реакции и скоростью движения верхних и нижних конечностей спустя 4 и 12 мес. после имплантации.
В результате в контрольной группе (плацебо), у пациентов старше 60 лет отмечалось значительное прогрессирование заболевания, а у больных младше 60 лет отмечалось плато стабилизации в течение 4 мес. С последующим прогрессированием болезни. В экспериментальной группе, в обеих возрастных категориях (<60 и >60 лет) отмечалось улучшение состояния, без дополнительного применения специфической терапии леводопой. Скорость реакции и движения улучшились и сохранялись на достаточно высоком уровне, по крайней мере, в течение 12 мес.
Кажется, что в клинической нейротрансплантации для лечения БП есть ещё над чем поработать и «ставить крест» на методе еще рано. Мнения разных групп учёных и клиницистов на этот счёт весьма раличны, но все склоняются к поиску нового клеточного материала и радикально новых подходов: например, применению ген-модифицированных клеток, продуцирующих дофамин.
